Thành tựu mới nhất của liệu pháp điều chỉnh gene là cứu sống em bé 1 tuổi Layla, em bị ung thư máu dạng Acute lymphocytic leukemia, đây là dạng ung thư máu thường gặp ở trẻ em, bệnh nhân tiến triển bệnh rất nhanh và thường có cái kết khó tránh khỏi. Nghiên cứu điều chỉnh gene đã bào chế ra các tế bào chuyên tấn công ung thư, và sau khi điều trị, bé Layla được xác nhận là không tìm thấy mầm bệnh trong người.

Ưu việt của phương pháp mới là các tế bào tấn công ung thư này có thể dùng trên nhiều người, so với phương pháp cũ là nuôi cấy các tế bào miễn dịch của từng bệnh nhân và dùng để điều trị chính họ. Phương pháp này thường tốn kém và mất rất nhiều thời gian, vì không phải ai cũng đủ bạch cầu hoặc có hệ miễn dịch đủ mạnh để trích tách máu.

Mọi tế bào máu đều xuất phát từ tủy xương, gọi là tế bào « gốc » hay « stem cell ». Tủy xương là chất nhão nằm tại ống trung tâm của xương.Tế bào gốc trưởng thành và trở thành nhiều loại tế bào máu. Mỗi loại có một nhiệm vụ riêng:
Bạch huyết cầu (bạch cầu, white blood cell): trừ nhiễm trùng. Có nhiều loại bạch cầu. Hồng huyết cầu (hồng cầu, red blood cell): đưa dưỡng khí (oxygen) đi khắp mọi mô, mọi bộ phận trong cơ thể.
Tiểu cầu (platelet) giúp máu đông thành khối để ngừng chảy máu. Bạch cầu, hồng cầu và tiểu cầu được tạo thành từ tế bào gốc khi cơ thể cần đến. Khi tế bào già lão hoặc bị hư hoại, tế bào chết và được thay thế bởi tế bào mới.

Phương pháp mới liên quan đến việc điều chỉnh gene, họ sẽ lấy bạch cầu T từ người hiến tặng, người hiến tặng có thể là bất kỳ ai, không cần phải là bà con thân thích như các phương pháp cũ, sau đó điều chỉnh gene để bạch cầu T này phù hợp với bệnh nhân nhận điều trị bằng cách cho nó thêm 1 gene hoàn thiện và 2 mẫu gene chưa hoàn thiện. Mẫu gene hoàn thiện có chứa yếu tố cảm nhận CAR19, đây là mấu chốt giúp tế bào bạch cầu này nhận dạng được tế bào ung thư và tiêu diệt nó.

Quá trình điều chỉnh gene được thực hiện bởi ông Waseem Qasim và nhóm nghiên cứu của mình tại đại học University College London.

Sau vài tuần điều trị, tình trạng của Layla trở nên rất tốt, nhóm thử nghiệm đang tiếp tục các liệu pháp mới để tăng tính hiệu quả. Nếu các thử nghiệm tiếp theo thành công, đây sẽ là một phương pháp điều trị ung thư máu dễ tiếp cận cho mọi người và có tỉ lệ thành công rất cao.

Nhóm của Qasim sẽ thuyết trình trường hợp điều trị thành công cho ca của Layla vào ngày 5 tháng 12 tới đây tại cuộc họp của Cơ quan nghiên cứu huyết học Hoa Kỳ - American Society of Hematology , diễn ra ở Florida
 

https://tinhte.vn/threads/mot-em-be-duoc-chua-thanh-cong-benh-ung-thu-mau-nho-lieu-phap-gene.2525204/